초희귀 중추신경계 질환 급여…임상·환자 필요 인정
도입부터 4상까지 10년-HLB제약 장기 투자에 성공
희귀질환인 척수소뇌변성증(SCD) 치료제인 '씨트렐린(▲사진)'이 출시 10년만에 건강보험을 적용받는다.
4일 HLB제약은 ‘씨트렐린구강붕해정’이 12월 1일부로 건강보험에 급여 등재 확정됐다고 밝혔다.
씨트렐린의 급여약가는 1정 1,656원, 1일 2회 복용 기준 월 약값이 기존 30만 원에서 크게 떨어지며, 연간 350~400만원이든 환자들은 부담을 크게 덜게됐다.
척수소뇌변성증의 국내 환자수가 약 4,300명인 희귀질환 이다. 운동실조와 보행장애가 점차 악화되는 질환으로 지속적 치료가 필요한데도, 비급여로 환자에게 큰 부담이 됐었다.
씨트렐린은 척수소뇌변성증 환자를 위한 국내사 유일의 먹는 급여 치료제가 됐다.
급여는 ‘유전자 검사 또는 Brain MRI 검사, CT 검사 등으로 척수소뇌변성증에 의한 운동실조증으로 진단된 20세 이상의 환자’에게 급여가 적용된다. K-SARA 20점 미만으로 보행이 가능한 경우가 이에 해당된다.
HLB제약은 원료 수입, 국내 생산, 대규모 4상 임상까지를 자체적으로 했다. 2018년과 2019년 두 차례 비급여 판정을 받은 뒤에도 급여에 계속 도전 성공한 것 이다.
이의 급여로 한 달 약값이 30만 원에서 1만 원대로 내려갔다.
척수소뇌변성증은 걸음이 흔들리고, 발음이 어눌해져 '술 취한 사람'으로 오해받기도 한다.
희귀 중추신경계 질환 치료제 중에서도 급여되는 케이스는 드물다. 그러나 씨트렐린은 "국내 임상 근거와 환자 필요성이 모두 인정돼 이번에 급가 적용된 것이다.
씨트렐린의 급여로 환자들은 절박성 고통에서 벗어 날 수 있을 것으로 기대되고 있다.
