새로운 유전자 치료제 VY-AADC가 다른 치료에 반응이 없는 파킨슨병의 손 떨림, 느린 동작. 근육 경직, 자세 불안정 등 파킨슨병의 전형적인 증상을 향상시켜주는 데 도움이 된다는 연구결과가 발표됐다.
25일(현지시각) 미국 애틀란타에서 열린 American Neurological Association 연례회의에서 발표된 연구결과를 인용, 이같이 보도했다.
파킨슨병 환자들의 경우 뇌 속 화학물질 전달자인 도파민을 만들어 내는 세포가 죽어간다.
U.S. National Institute on Aging에 따르면 떨림이나 움직임이 느려지는 등 파킨슨 증상의 원인을 도파민 손실이라고 한다.
유전자 치료법 VY-AADC는 뇌 속 도파민을 레보도파를 도파민으로 전화시키는 효소인 'AADC'에 관한 유전자를 타깃으로 삼아 레보도파의 효과를 증강시켜주는 치료법이다.
이번 연구를 진행한 미국 캘리포니아 대학교 Chadwick Christine 박사와 연구진은 다른 치료법에 반응하지 않는 15명의 파킨슨병 환자들을 대상으로 연구를 실시했다.
연구진은 MRI 스캔을 이용해 환자들의 '뇌의 피각(putamen)' 부위로 유전지 치료제 VY-AADC 를 주입했다.
연구진이 뇌의 피각이라는 부분을 선택한 이유는 이 부위 세포들은 파킨슨병으로 인한 영향을 받지 않는 부위이기 때문이다.
치료 이후 36개월간 환자들의 건강상태를 추적했더니 모두들 치료에 잘 견딘 것으로 나타났다. 가장 심각한 부작용은 혈액 응고와 혈액 응고로 인한 불규칙한 심장박동이었다. 이러한 부작용은 유전자 치료제를 주입하기 위해 실시했던 수술과 연관되어 나타난 것이었으며, 유전자 치료제 때문은 아니었다.
연구진은 "치료를 받은 이후 환자들은 움직임 증상 없이 보낸 시간들이 뚜렷하게 늘어나 의미있는 성과를 보였다. 이러한 시간은 지속되었으며 일부 환자들은 3년이나 지속됐다."고 말했다.
이번 연구결과에 대해 미국 뉴욕 Northwell Health의 Alessandro Di Rocco 박사는 "이번 결과는 유전자 치료를 현실에서도 안전하게 사용할 수 있다는 기대감을 준다. "고 말했다.
