글로벌 제약사인 노바티스가 신약 2종을 선보인다.
29일 관련업계에 따르면 노바티스는 최근 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 '졸겐스마(Zolgensma)'와 PIK3CA 유전자를 타깃하는 유방암치료제 '피크레이(Piqray)'의 미국 FDA 승인을 획득했다.
노바티스의 '졸겐스마'는 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'와 같은 SMA치료제로 1회 투약비용이 우리돈으로 약 25억 원에 달한다.
미국 의약품 당국은 단일 치료제로는 세계 최고가인 210만 달러에 '졸겐스마'를 승인했다. 스핀라자의 국내 보험약가는 1병당 9235만 9131원으로 1억원에 접근한다.
다만 스핀라자는 첫 해에 6회, 그 다음해부터는 매년 3회씩 투여하는데 반해 졸겐스마는 단 1회만 투약한다.
졸겐스마는 유전자치료제로 근육수축을 조절 할 수 있는 특화된 운동뉴런 에서 척수성 근위축증 환자에서 제대로 작용하지 않는 SMN 단백질을 생성을 돕는다.
피크레이는 최초의 PIK3저해제로 상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성, PIK3CA 유전자 변이, 진행성 또는 전이성 폐경기 후 여성 및 남성 유방암 환자를 타깃으로 하며 '파슬로덱스(풀베스트란트)'와의 병용으로 허가됐다.
이 약물 폐경기 여성 572명과 HR양성, HER2음성, 아로마타제억제제(aromatase inhibitor, AI)를 투여 받거나, 받은 후 암이 진행된 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 진행한 SOLAR-1 연구를 통해 유효성을 입증한 약물 이다.
이의 임상에선 PIK3CA 돌연변이를 갖고 있는 종양환자에서 파슬로덱스와 피크레이를 병용하면 PIK3 종양이 있는 환자의 무진행생존기간(Progression- Free survival, PFS)이 중간값이 5.7개월에서 11개월 개선됐다.
한편 노바티스는 한국에서 최초의 CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cells) 세포 유전치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'의 허가를 추진중이다.
킴리아는 '25세 이하 환자의 재발성 또는 불응성 B세포 금성림프종'과 '성인인 두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종'이며 지난 3월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
