JW중외제약이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질인 'DDC-02'의 비임상 연구성과와 글로벌 전략을 공개했
11일 JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모 희귀의약품 전문 콘퍼런스 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 DDC-02 연구 결과를 발표했다고 밝혔다.
이에 따르면 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 공통적으로 인지 및 행동 기능을 회복시키는 결과를 나타냈다.
DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 먹는 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전 이다.
연구 결과 DDC-02는 다양한 신경발달장애 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시켰다.
JW중외제약 관계자는 "이를 통해 특정 유전적 원인에 국한되지 않고 인지·행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 가진 복수의 희귀 신경발달장애에 적용할 수 있는 가능성을 확인했다"고 설명했다.
특히 이 연구에서는 증상이 충분히 진행된 동물모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 것이 관찰됐다.
신경발달장애는 발달 초기 형성된 신경회로 이상으로 인해 증상이 고착되면 회복이 어려운 것으로 알려져 있다. 그러나 DDC-02는 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복 가능성을 보여줬다는 평가를 받았다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 적응증을 확대할 계획이다.
아울러 이번 행사 기간 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행, 공동개발과 기술이전 등 협력 방안도 논의했다.
JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인의 신경발달장애 에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애자를 위한 새 치료 옵션으로 개발해 나가것"이라고 말했다.
