SK바이오팜은 10일 도입을 추진 중인 오파칼림에 대해 FDA(미국 식품의약국)으로 부터 부분 임상 보류(Partial Clinical Hold)를 통보했다고 공시했다.
이와 관련, SK바이오팜은 "도입 추진 뇌전증 신약 후보물질의 미국 규제당국 부분 임상 보류와 관련, 인체 안전성 우려는 제한적"이라고 밝혔다.
"계약 전 실사와 외부 전문가 검토를 통해 설치류에 국한된 종특이적 독성일 가능성이 높다"고 판단, 기존의 개발-상업화는 유지한다는 설명했다.
11일 오전 SK바이오팜은 온라인 설명회를 열고 뇌전증 신약 후보물질 '오파칼림'(BHV-7000) 부분 임상 보류의 배경과 임상 영향, 향후 대응 계획 등을 설명했다.
설명회에는 조형래 SK바이오팜 글로벌커뮤니케이션본부장과 이번 라이선스 계약을 주도한 유창호 전략부문장 겸 사업개발본부장이 참석했다.
부분 임상 보류는 FDA가 임상시험의 일부 활동에 제한을 두는 규제 조치로, 임상시험 전체를 중단하는 전체 임상 보류(Full Clinical Hold)와는 다르게 특정 환자군 등록-투약-용량 확대 등 일부 임상 활동만을 제한하는 것 이다.
앞서 회사는 지난달 26일 바이오헤이븐으로부터 오파칼림과 기타 Kv7 활성화제 화합물, Kv7 디스커버리 플랫폼을 최대 7억9500만달러 규모로 도입하는 계약을 체결했었다.
SK바이오팜은 앞서 이번 조치가 임상에서 새로운 안전성 문제가 확인된 데 따른 것은 아니라는 점을 강조했다.
회사는 "이번 홀드는 임상 환자에게서 새로운 독성이 발견돼 발생한 것이 아니다"라며 "오파칼림의 특정 대사체를 설치류에 투여한 비임상 독성시험에서 관찰된 현상이 설치류에 국한된 것인지, 사람에게도 영향을 미칠 수 있는지 확인하기 위해 FDA가 추가 자료를 요청한 것"이라고 상항을 설명했다.
현재 임상에 참여 중인 환자들은 투약을 계속할 수 있다. 다만 부분 임상 보류가 해제될 때까지 신규 환자 등록은 일시 중단된다. 현재 무작위 배정돼 투약 중인 환자가 600명 이상인데 이들은 정상적으로 임상을 이어가고 있다.
유창호 전략부문장 겸 사업개발본부장은 "RISE3는 환자 모집이 이미 완료돼 이번 조치의 영향이 없고 올해년 하반기 톱라인 발표 일정도 유지되고 있다"고 말했다. RISE2의 경우 기존 환자 투약은 이어지지만 신규 환자 모집은 중단된다.
또 SK바이오팜은 해당 독성 소견을 계약 체결 전부터 인지하고 있었다고 했다.
유 부문장은 "수개월 동안 진행한 정밀 실사 과정에서 오파칼림의 모든 부분을 평가했고 특정 대사체와 관련한 비임상 소견도 확인했다"며 "내부 연구진뿐 아니라 전직 FDA 심사관과 해당 분야에서 20~30년간 연구한 외부 전문가들의 의견도 받아 계약 여부를 판단했다"고 말했다.
당시 회사는 독성 소견이 설치류에 특이적으로 나타나는 대사 과정에 기인한 것으로 보고 인체에서 같은 문제가 발생할 가능성은 낮다고 판단했다.
유 부문장은 "계약 당시 내렸던 판단과 근거에는 전혀 변동이 없다"며 "현재까지 1200명 이상을 대상으로 오파칼림 임상이 진행됐지만 이번 비임상 독성 소견과 직접적으로 연관된 이상사례는 확인되지 않았다"고 강조했다.
부분 임상 보류 해제 시점은 10~11월을 예상했다. 현재 거래종결 전인 만큼 FDA 대응은 바이오헤이븐이 주도하고 있다.
유창호 부문장은 "바이오헤이븐이 FDA가 요청한 추가 비임상 자료를 신속하게 준비하고 있으며 9월 말~10월 초 제출이 가능할 것"이라며 "10~11월 중에는 상황이 해결될 것으로 보고 있다"고 말했다. 이어 "RISE2 신규 환자 모집이 잠시 중단되더라도 해제 이후 모집을 가속화할 수 있어 전체 상업화 일정에의 영향은 제한적일 것"으로 봤다.
한편 라이선스 거래는 이 사안 해소한 뒤 종결하는 방향으로 논의 중이다. 아직 거래종결 전이어서 4억달러 규모 선급금도 지급하지 않았다.
유창호 부문장은 "양사가 이번 상황을 먼저 해결하고 딜을 클로징하는 방향으로 협의하고 있다"며 "이번 부분 임상 보류는 전체 임상 중단이 아니라 신규 환자 모집을 잠시 제한하는 조치이고, 정밀 실사와 외부 전문가 검토를 거쳐 내린 기존 판단도 유지하고 있다"고 말했다.
