EHA 2026서 파발타® 최장 6년 장기 데이터 및 글로벌 RWD 공개

한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 지난 6월 12일부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 열린 유럽혈액학회(European Hematology Association, EHA) 2026 연례학술대회에서 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 치료제 ‘파발타®(Fabhalta®, 성분명: 입타코판)’의 최장 6년 장기 추적 연구 및 글로벌 실제 진료환경(Real-World Data, RWD) 연구 결과를 발표했다고 8일 밝혔다.                                                                            

이번 EHA 2026에서 포스터로 발표된 연구는 파발타®의 ▲허가기반 3상 임상(APPLY-PNH, APPOINT-PNH) 및 연장 연구 프로그램(PNH-REP)을 기반으로 한 최장 4년 데이터와 2상 임상 및 PNH-REP를 기반으로 한 최장 6년 시점의 장기 임상 데이터, ▲장기 안전성 통합 분석 결과, 그리고 ▲중국·프랑스·멕시코 진료 현장의 RWD를 포함한다. 해당 데이터들은 PNH 치료에서 파발타®의 용혈 조절과 혈액학적 개선 효과가 통제된 임상시험 환경을 넘어 장기 처방과 글로벌 실제 처방 환경에서도 일관되게 유지됨을 입증했다는 점에서 임상적 의의가 있다. 

파발타®, 최장 6년 장기 치료에도 헤모글로빈 수치 개선·용혈 조절·수혈 회피 효과 안정적 유지

3상 임상 APPLY-PNH, APPOINT-PNH 및 PNH-REP에 참여한 환자를 최대 4년간 추적한 연구 결과, 4년 시점에서 환자의 70%(20명 중 14명)가 수혈 여부와 관계없이 헤모글로빈(Hb) 수치 12.0g/dL이상을 달성했다. 혈관 내 용혈 조절은 유지됐으며, 4년 시점에서 환자의 94.7%는 젖산탈수소효소(LDH) 수치를 정상 상한치의 1.5배 미만으로 유지했다.1 또한 전체 환자의 86.8%(136명 중 118명)는 연구 기간 동안 수혈 없이 치료를 유지했다. 

2상 임상 및 PNH-REP를 기반으로 한 최대 6년 추적 연구 결과에서도 일관된 결과가 확인됐다. 6년 시점에 평가 가능한 환자의 85.7%(7명 중 6명)가 수혈 여부와 관계없이 Hb 수치 12g/dL 이상을 유지했으며, 같은 비율의 환자에서 LDH를 정상 상한치의 1.5배 미만으로 조절했다. 또한 환자의 88.5%(5년 및 6년 시점에서 26명 중 23명)가 수혈 없이 치료를 지속한 것으로 나타났다. 

이번 학회에서는 파발타®의 장기 안전성을 평가한 통합 분석 결과도 발표됐다. 분석결과 파발타의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 내용과 일치하며, 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다. 총 223명의 환자 절반 이상(56.5%)이 3년 이상 파발타®를 복용하고, 90.1%가 연구를 완료·진행하며 높은 치료 지속율을 보였다. 돌발성 용혈(BTH)과 주요 이상반응(MAVE) 발생률은 100인년당 각각 6.7건, 1.2건으로 나타났다. 치료 관련 이상반응(TEAE)은 94.2%가 1회 이상 치료 후 경험했고, 가장 빈번하게 보고된 TEAE는 COVID-19(35.4%), 비인두염(22.4%), 두통(21.1%) 순이었다. 심각한 TEAE(30.0%) 중엔 감염(13.0%)이 가장 흔했다. 장기 투여 시 총 콜레스테롤과 LDL은 일부 상승했으나 HDL은 안정적으로 유지됐으며, 보고된 9건의 임신 중 2건은 건강한 출산으로 이어졌다. 

중국·프랑스·멕시코 실제 진료환경에서도 일관된 치료 효과 확인

이번 학회에서는 파발타®의 실제 진료 경험을 평가한 글로벌 리얼월드 데이터도 발표됐다. 중국·프랑스·멕시코에서 발표된 실제 진료환경 연구 결과에서도 파발타®는 임상시험에서 확인된 혈액학적 개선 효과와 용혈 조절 효과를 일관되게 나타냈다. 

중국 다기관 코호트 연구(IMPACT-PNH China) 중간 분석 결과, C5 억제제 치료 경험이 없는 환자(N=22)에서 파발타® 치료 3개월 후 평균 Hb 수치가 4.3g/dL 증가했으며(95% CI 2.50–4.80), 환자의 50%가 Hb 정상화(Hb ≥12g/dL)를 달성했다. 또한 환자의 90.9%에서 LDH가 정상 상한치의 1.5배 미만으로 조절됐고, 모든 환자가 추적 관찰 기간 동안 수혈 없이 치료를 유지했다. 

프랑스 조기 접근 프로그램(Early Access Program, EAP)의 RWD 분석 결과, 기존 C5 억제제 치료에도 빈혈이 지속된 Hb 10 g/dL 이하 환자군(N=40)에서 파발타®투여 15일 만에 Hb 수치가 평균 3.0g/dl 증가했으며, 12개월 시점에는 평균 4.6g/dL의 개선이 확인됐다. 10 g/dL 초과 환자군(N=11) 또한 13 g/dL 이상의 안정적인 수치를 유지했다. 특히 두 하위 그룹의 전체 환자 모두 투여 15일차부터 수혈 비의존성을 달성했으며, 전체 분석기간동안 BTH나 혈전색전증은 보고되지 않았다. 

멕시코 RWD 분석 결과에서도 초치료 환자에서 파발타® 투여 후 환자들의 평균 Hb 수치는 기준치 대비 약 3.0g/dL 증가했으며(p〈0.001), LDH는 74.5% 감소한 것으로 나타났다(p〈0.001). 특히 전체 환자가 수혈 비의존성을 달성했으며, 하위 그룹 분석에서 피로도 평가 지표(FACIT-Fatigue) 개선도 함께 확인됐다. 

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “PNH는 장기간의 질환 관리가 중요한 만큼 치료 경험을 지속적으로 축적하고, 이를 의료현장과 공유하는 것이 중요하다”며 “이번 EHA 2026에서 발표된 장기 추적 연구와 글로벌 실제 진료환경 데이터를 비롯해, 앞으로도 지속적으로 축적되는 다양한 연구 결과를 의료진과 환자들에게 공유하고 국내 PNH 치료 여정을 지원하기 위해 노력하겠다"고 말했다.